La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó IMAAVY® (nipocalimab-aahu), de Johnson & Johnson, para el tratamiento de adultos y pacientes pediátricos de 12 años en adelante con anemia hemolítica autoinmune caliente (wAIHA) que actualmente reciben o han recibido previamente tratamiento con corticosteroides.
La aprobación convierte a IMAAVY en el primer tratamiento aprobado específicamente por la FDA para esta enfermedad rara y potencialmente mortal, que ocurre cuando el sistema inmunitario produce autoanticuerpos que atacan y destruyen los propios glóbulos rojos. Este proceso puede provocar anemia y fatiga significativa.
¿Qué es la anemia hemolítica autoinmune caliente?
La wAIHA es una enfermedad en la que los anticuerpos de tipo inmunoglobulina G (IgG) se unen a los glóbulos rojos y provocan su destrucción por parte del sistema inmunitario. La pérdida de glóbulos rojos puede ocurrir más rápidamente de lo que el organismo puede reemplazarlos, provocando anemia.
Hasta ahora, los pacientes dependían principalmente de tratamientos como los corticosteroides y otras terapias inmunosupresoras. La nueva aprobación proporciona una alternativa específicamente dirigida al mecanismo de la enfermedad.
Resultados del estudio clínico
La aprobación de la FDA se basó en los resultados del estudio ENERGY, un ensayo clínico aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de 24 semanas, que incluyó 118 pacientes con wAIHA.
Uno de los principales criterios de evaluación fue lograr una respuesta duradera de hemoglobina, que representa una mejoría significativa y sostenida de los niveles de hemoglobina.
La FDA informó que el 24 % de los pacientes tratados con IMAAVY a la dosis aprobada alcanzó una respuesta duradera de hemoglobina, en comparación con el 8 % de los pacientes que recibieron placebo.
Johnson & Johnson también informó una mejoría en las medidas de fatiga a las 24 semanas entre los pacientes tratados con IMAAVY.
Un tratamiento dirigido a los autoanticuerpos
IMAAVY está diseñado para actuar sobre los autoanticuerpos IgG patogénicos relacionados con la enfermedad. El medicamento es un bloqueador selectivo de FcRn que reduce estas inmunoglobulinas, con el objetivo de disminuir el proceso mediante el cual se destruyen los glóbulos rojos.
Esta es la segunda indicación aprobada para IMAAVY. En abril de 2025, la FDA había aprobado el medicamento para el tratamiento de la miastenia gravis generalizada en adultos y pacientes pediátricos de 12 años o más que son positivos para anticuerpos contra el receptor de acetilcolina (AChR) o la tirosina cinasa específica del músculo (MuSK).
Seguridad
Entre las reacciones adversas más frecuentes observadas en pacientes con wAIHA tratados con IMAAVY se encuentran edema periférico, fatiga, diarrea y fiebre. También pueden presentarse reacciones relacionadas con la infusión, como dolor de cabeza, síntomas similares a los de la influenza, erupción cutánea, náuseas, mareos, escalofríos y enrojecimiento de la piel.
La FDA otorgó a IMAAVY las designaciones de Fast Track, revisión prioritaria y medicamento huérfano para esta indicación.