La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado la solicitud suplementaria de licencia biológica para Tzield (teplizumab-mzwv), ampliando la indicación desde ocho años en adelante hasta incluir a pacientes desde un año de edad para retrasar la aparición de la diabetes tipo 1 (DT1) en etapa 3 en pacientes diagnosticados con DT1 en etapa 2. La aprobación fue concedida bajo un proceso de revisión prioritaria y está respaldada por datos de un año del estudio de fase 4 PETITE-T1D (identificador del estudio clínico: NCT05757713), que evalúa la seguridad y la farmacocinética en niños pequeños.
“Esta aprobación abre un importante nuevo capítulo en el tratamiento de la diabetes para niños pequeños con diabetes tipo 1 en etapa 2 y sus familias”, dijo Kimber Simmons, MD, MS, profesora asociada de Pediatría en el Barbara Davis Center, Aurora, Colorado, EE. UU. “Esto es especialmente importante porque estos niños suelen tener el mayor riesgo de progresar rápidamente y sin previo aviso. Retrasar la aparición de la diabetes tipo 1 en etapa 3 durante los años en que el manejo suele ser más difícil debido al pequeño tamaño del niño y su dependencia de los cuidadores podría tener un impacto verdaderamente significativo para las familias”.
“El ataque autoinmune que impulsa esta enfermedad a menudo comienza temprano en la vida, y la carga que la DT1 autoinmune representa en esta población tan joven y sus familias es significativa”, dijo Christopher Corsico, jefe global de Desarrollo en Sanofi. “Esta aprobación subraya la importancia de dirigir el tratamiento al sistema inmunológico en etapas tempranas de la diabetes tipo 1 autoinmune, con el objetivo de influir en su progresión natural al retrasar la pérdida de producción de insulina en el páncreas”.
Tzield también está siendo evaluado por la FDA para una posible indicación para retrasar la progresión de la DT1 en etapa 3 en pacientes de ocho años de edad y mayores recientemente diagnosticados con DT1 en etapa 3.
Tzield está aprobado en la Unión Europea (bajo el nombre Teizeild), en el Reino Unido, China, Canadá, Israel, Arabia Saudita, los Emiratos Árabes Unidos, Kuwait y Brasil para retrasar la aparición de la DT1 en etapa 3 en adultos y pacientes pediátricos de ocho años en adelante diagnosticados con DT1 en etapa 2. Otras revisiones regulatorias están en curso. Tzield recibió previamente la designación de terapia innovadora (breakthrough therapy) y la designación de medicamento huérfano por parte de la FDA, para medicamentos que tratan enfermedades raras que afectan a menos de 200,000 personas en los Estados Unidos.