La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado la inyección de Tzield (teplizumab) para retrasar (ralentizar) la pérdida de la producción de insulina propia del cuerpo en pacientes pediátricos de 8 a 17 años diagnosticados recientemente con diabetes tipo 1 (DT1) en estadio 3.
Condición
La diabetes tipo 1 (DT1) se desarrolla por etapas, que están determinadas por dos factores: la presencia de ciertas proteínas en la sangre llamadas autoanticuerpos y los niveles de azúcar en la sangre.
Los autoanticuerpos son proteínas producidas por el sistema inmunitario que atacan erróneamente las propias células del cuerpo. En la diabetes tipo 1 (DT1), estos autoanticuerpos atacan las células del páncreas que producen insulina. Los principales autoanticuerpos asociados con la DT1 incluyen el autoanticuerpo antiinsulina, el autoanticuerpo anti-ácido glutámico descarboxilasa, el autoanticuerpo IA-2 y el autoanticuerpo anti-transportador de zinc 8.
Las tres etapas de la diabetes tipo 1 se definen de la siguiente manera:
- La etapa 1 se da cuando una persona tiene dos o más de estos autoanticuerpos en la sangre, pero sus niveles de glucosa en sangre aún son normales. En esta etapa, no hay síntomas, pero el sistema inmunitario ya ha comenzado a atacar las células productoras de insulina.
- La etapa 2 se produce cuando una persona aún presenta estos autoanticuerpos, pero sus niveles de glucosa en sangre se han vuelto anormales. Esto se suele detectar mediante una prueba de glucosa en sangre, como una prueba de tolerancia oral a la glucosa o una prueba de hemoglobina glicosilada (HbA1c). En esta etapa, todavía no hay síntomas evidentes.
- La etapa 3 se da cuando una persona comienza a experimentar síntomas causados por niveles altos de azúcar en sangre, como micción frecuente, sed excesiva y fatiga. En este punto, el paciente requiere terapia con insulina para controlar sus niveles de azúcar en sangre.
Datos que respaldan a Tzield
Un amplio ensayo clínico, denominado Estudio PROTECT, investigó si el teplizumab podía ralentizar la disminución de la producción de insulina en niños y adolescentes diagnosticados recientemente con diabetes tipo 1 en estadio 3. El estudio fue un ensayo aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo. Esto significa que los pacientes fueron asignados aleatoriamente para recibir teplizumab o un placebo (un tratamiento inactivo), sin que ni los pacientes ni el equipo de investigación supieran qué tratamiento recibía cada uno. Los pacientes recibieron el tratamiento asignado una vez al día por vía intravenosa durante 12 días, seguido de otro ciclo de tratamiento de 12 días (fármaco o placebo) seis meses después.
El estudio incluyó a 328 pacientes de entre 8 y 17 años a quienes se les había diagnosticado diabetes tipo 1 en estadio 3 en las últimas seis semanas. Todos los pacientes participantes aún conservaban algunas células productoras de insulina (denominadas células beta) que funcionaban correctamente al momento de su inscripción.
El estudio evaluó la función de las células beta a las 78 semanas (aproximadamente 18 meses) mediante la medición de los niveles de una proteína llamada péptido C en sangre. El péptido C es un indicador fiable de la cantidad de insulina que el cuerpo aún produce por sí mismo. A las 78 semanas, los pacientes que recibieron teplizumab mostraron una disminución significativamente menor en la función de las células beta en comparación con los pacientes que recibieron placebo. Esto significa que teplizumab contribuyó a ralentizar la pérdida de la producción natural de insulina del organismo.
Información de seguridad
Tzield incluye una advertencia destacada, la advertencia de seguridad más prominente que se exige en la etiqueta de un medicamento recetado. Se han notificado casos graves de reactivación viral potencialmente mortal, incluyendo la reactivación del virus de Epstein-Barr (VEB) y del citomegalovirus (CMV), con el uso de Tzield. Los pacientes inmunocomprometidos tienen un mayor riesgo. La mayoría de los casos graves ocurrieron en pacientes que continuaron el tratamiento con Tzield a pesar de una linfopenia grave y persistente (una reducción de los linfocitos, un subconjunto de glóbulos blancos). Antes de comenzar el tratamiento, se debe realizar una prueba de detección de infección activa por VEB y CMV a los pacientes.
Otros efectos secundarios conocidos de Tzield son el síndrome de liberación de citoquinas, que suele aparecer durante los primeros cinco días de tratamiento, con síntomas como fiebre, cansancio (fatiga), dolor muscular y articular, náuseas con o sin vómitos y aumento de las enzimas hepáticas en sangre. Se han producido reacciones alérgicas graves en pacientes que utilizan Tzield. Los efectos secundarios más comunes de Tzield son vómitos, erupción cutánea, aumento de las transaminasas hepáticas (un análisis de sangre que detecta estrés o daño hepático) y dolor de cabeza. Además, Tzield se asocia con una disminución de los glóbulos blancos (leucopenia), incluyendo una disminución de diferentes tipos de glóbulos blancos (linfopenia y neutropenia) que puede aumentar el riesgo de ciertas infecciones.
Designación
Tzield fue aprobado mediante un procedimiento de aprobación acelerada para esta indicación. La aprobación fue otorgada a Sanofi.